Natalizumab là một
kháng thể đơn dòng được nhân hóa chống lại
phân tử kết dính tế bào α4-integrin. Natalizumab được sử dụng trong điều trị
bệnh đa xơ cứng và
bệnh Crohn. Nó được
Biogen và
Élan hợp tác bán dưới tên
Tysabri, và trước đây được đặt tên là
Antegren. Natalizumab được quản lý bằng cách
tiêm truyền tĩnh mạch cứ sau 28 ngày. Thuốc được cho là có tác dụng bằng cách giảm khả năng các
tế bào miễn dịch viêm bám vào và đi qua các lớp tế bào lót trong
ruột và
hàng rào máu não. Natalizumab đã được chứng minh hiệu quả trong việc điều trị các triệu chứng của cả hai bệnh, ngăn ngừa tái phát, giảm thị lực, suy giảm nhận thức và cải thiện đáng kể
chất lượng cuộc sống ở những người mắc bệnh đa xơ cứng, cũng như tăng tỷ lệ thuyên giảm và ngăn ngừa tái phát trong bệnh đa xơ cứng.Natalizumab đã được phê duyệt vào năm 2004 bởi
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Sau đó, nó đã bị nhà sản xuất của nó
rút khỏi thị trường sau khi nó được liên kết với ba trường hợp bệnh lý thần kinh đa nhân hiếm gặp tiến triển (PML) khi dùng kết hợp với
interferon beta-1a, một
loại thuốc ức chế miễn dịch khác thường được sử dụng trong điều trị bệnh đa xơ cứng. Sau khi xem xét thông tin an toàn và không có thêm trường hợp tử vong, thuốc đã được đưa trở lại thị trường Mỹ vào năm 2006 theo một chương trình kê đơn đặc biệt. Tính đến tháng 6 năm 2009, mười trường hợp PML đã được biết đến. Tuy nhiên, hai mươi bốn trường hợp PML đã được báo cáo kể từ khi được giới thiệu lại vào tháng 10 năm 2009, cho thấy sự gia tăng mạnh về số người tử vong và khiến
Cơ quan y tế châu Âu xem xét lại việc sử dụng hóa chất.
[1] Đến tháng 1 năm 2010, 31 trường hợp mắc PML đã được quy cho natalizumab.
[2] Đến tháng 10 năm 2018, con số này đã tăng lên 757 trường hợp.
[3] FDA đã không rút thuốc khỏi thị trường vì lợi ích lâm sàng của nó lớn hơn các rủi ro liên quan.
[4] Tại
Liên minh châu Âu, nó đã được chấp thuận cho sử dụng ở người chỉ để điều trị bệnh đa xơ cứng và sau đó là đơn trị liệu vì các trường hợp ban đầu của PML, và sau đó là các trường hợp tử vong, được các nhà sản xuất cho biết có liên quan đến việc sử dụng trước đó Thuốc của bệnh nhân.
[5]Biogen Idec đã công bố bắt đầu thử nghiệm lâm sàng đầu tiên về natalizumab như một phương pháp điều trị ung thư tiềm năng kể từ ngày 5 tháng 9 năm 2008
[6]