Thoái hóa tiểu não là một bệnh thoái hóa thần kinh di truyền nặng dần[1] với nhiều dạng (type) khác nhau, mà mỗi dạng có thể được xem như là một bệnh riêng. Ước tính có khoảng 150.000 người Hoa Kỳ được chẩn đoán mắc bệnh này. Bệnh vẫn chưa thể được điều trị hiệu quả. Bất kì ai ở mọi lứa tuổi cũng đều có thể bị thoái hóa tiểu não. Căn bệnh này do một gen lặn hoặc trội gây ra. Trong đa số trường hợp, người ta không nhận thức được rằng mình mang gen này cho đến khi có con và bắt đầu xuất hiện các dấu hiệu của rối loạn tiểu não.[2]