Ganaxolone (tên mã phát triển CCD-1042) là một loại thuốc thử nghiệm đang được Marinus Dược phẩm phát triển để sử dụng trong y tế như là một thuốc giải lo âu và chống co giật.[1] Ganaxolone đã được chứng minh là bảo vệ chống lại các cơn động kinh trong mô hình động vật,[2][3] và hoạt động một bộ điều biến allosteric tích cực của thụ thể GABA<sub id="mwFA">A.</sub> [1][4]Ganaxolone đang được điều tra để sử dụng y tế tiềm năng trong điều trị động kinh. Nó được dung nạp tốt trong các thử nghiệm ở người, với các tác dụng phụ được báo cáo phổ biến nhất là buồn ngủ (buồn ngủ), chóng mặt và mệt mỏi.[5] Các thử nghiệm ở người lớn bị co giật khởi phát khu trú và ở trẻ em bị co thắt ở trẻ sơ sinh gần đây đã được hoàn thành.[6][7] Có những nghiên cứu đang diễn ra ở những bệnh nhân bị co giật khởi phát khu trú, động kinh ở trẻ em PCDH19 và các hành vi trong hội chứng Fragile X.[6][7]